Artigo analisa os desafios do tratamento da hemofilia no SUS através de dados exclusivos da ABRAPHEM, posicionamento do Ministério da Saúde e papel da Hemobrás. Aborda a avaliação do emicizumabe pela Conitec, obstáculos na adesão ao tratamento atual e como inovação terapêutica e produção nacional podem ser complementares para garantir acesso universal e soberania produtiva no Brasil.